基因治疗是一个很有前途的生物技术领域，旨在通过将遗传物质引入细胞来治疗或治愈疾病。基因治疗有可能解决许多未满足的医疗需求，如遗传性疾病、癌症和传染病。然而，基因治疗也带来了重大的挑战和风险，例如免疫反应、脱靶效应和长期后果。因此，基因治疗在应用于人类之前需要严格的安全性评估。

基因治疗安全性评估的最重要工具之一是使用非人灵长类动物（NHP），如猴子和猿类。非人灵长类在遗传学、生理学、免疫学和行为学方面与人类密切相关。它们可以提供有关基因治疗产品的生物分布、药代动力学、功效和毒性的宝贵信息，这些信息无法从其他动物模型或体外研究中获得。非人灵长类还可以帮助预测人类基因治疗的潜在不良事件和结果。

然而，在基因治疗安全性评估中使用非人灵长类也引发了伦理、科学和监管问题。非人灵长类是高度感知和社会性的动物，值得尊重和保护。它们也是稀缺和昂贵的资源，应该谨慎有效地使用。此外，它们在不同的国家和地区受到不同的法规和指南的约束，这可能会影响NHP研究产生的数据的质量和可比性。

非人灵长类动物在推进基因治疗研究方面发挥了关键作用，一些成功的例子包括：

1.治疗血友病B：在2011年发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究中，研究人员使用基因疗法治疗恒河猴的血友病B。研究人员使用腺相关病毒（AAV）将缺失的基因递送到肝脏。该治疗纠正了灵长类动物的出血缺陷，随后对该疗法进行了测试并批准用于人类。

2.帕金森病的治疗：在2017年发表在《自然》杂志上的一项研究中，研究人员使用基因疗法治疗灵长类动物的帕金森病。研究人员使用一种改良的病毒向受帕金森病影响的脑细胞传递新基因。该基因编码一种有助于产生多巴胺的蛋白质，多巴胺对于控制运动至关重要。接受治疗的灵长类动物的运动功能显著改善。

3.治疗Leber先天性黑朦：在2008年发表在《新英格兰医学杂志》上的一项开创性研究中，研究人员使用基因疗法治疗Leber先天性黑朦，这是一种罕见的儿童遗传性失明形式。研究人员使用AAV将致病基因的正确拷贝传递给视网膜的受影响细胞。该治疗改善了接受治疗的非人灵长类动物的视网膜功能，随后改善了人类的视网膜功能。

这些研究证明了非人类灵长类动物在基因治疗研究中的有用性，并为推进人类基因治疗迈出了重要的一步。

通过遵循这些最佳实践，我们可以确保在基因治疗安全性评估中有效和负责任地使用非人灵长类药物。这不仅有利于为人类患者开发和批准安全有效的基因治疗产品，还有助于科学知识和动物福利的进步。