浦灵生物在基因治疗的非人灵长类动物药理学方面的能力
2024/04/17

基因治疗的药理学涉及研究如何使用药物来提高基因治疗的安全性和有效性。这包括开发可以改善治疗基因向靶细胞的递送,增强这些基因的表达和活性,并调节对基因治疗的免疫反应的药物。此外,药物方法可用于管理与基因治疗相关的不良反应。
 
基因治疗是一种有前途的方法,通过将遗传物质递送到细胞中以改变其功能或表达来治疗各种疾病。然而,基因治疗面临着许多挑战,例如安全性,有效性,递送和免疫原性。为了克服这些挑战,必须在与人类生理和病理学非常相似的动物模型中测试基因治疗策略。
 
非人灵长类动物(NHP)被认为是基因治疗研究相关的动物模型,因为它们与人类具有高度的遗传和解剖学相似性,以及复杂的行为和认知功能。非人灵长类还可以模拟啮齿动物难以复制的人类疾病,如帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿病等。
 
浦灵生物在使用不同的基因传递方法(如病毒载体,纳米颗粒等)开发和验证各种人类疾病的NHP模型以及评估基因治疗干预的安全性和有效性方面拥有丰富的经验和专业知识。浦灵生物还与临床医院合作,提供转化研究和适应性或替代临床试验。浦灵生物为基因治疗研究提供全面的服务,包括:
 
- 疾病建模:浦灵生物可以在非人灵长类中诱导疾病表型。
- 转化研究:浦灵生物可以使用非人灵长类作为替代患者,进行新药开发的围临床研究。浦灵生物可以使用最先进的技术和设备评估非人灵长类中基因治疗产品的药代动力学、药效学、生物分布、免疫原性和毒性。
- 安全性:浦灵生物可以按照国际准则和法规对非人灵长类中的基因治疗产品进行安全性研究。浦灵生物可以在基因治疗后监测NHP的生命体征,血液参数,器官功能和组织病理学。
- 疗效:浦灵生物可以使用各种终点评估基因治疗产品在非人灵长类中的治疗效果,例如行为测试(如运动功能或认知)、成像模式(如PET或MRI)、分子测定(如PCR或ELISA)或组织学分析(如免疫组织化学或心脏学)。
 
浦灵生物涵盖了基因治疗研究的广泛治疗领域,包括炎症性疾病,自身免疫性疾病等。
 
浦灵生物致力于通过为基因治疗研究提供高质量和创新的解决方案来促进人类健康。浦灵生物还关心其研究中使用的非人灵长类的福利和道德待遇。浦灵生物遵循替代,减少和改进(3R)的原则,以尽量减少动物的使用和痛苦。