浦灵生物 | 术中MRI成像引导技术助力直接注入大脑的基因疗法
2024/07/17

亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性神经退行性疾病，患者在运动、认知和情感方面都会受到严重影响。7月9日，uniQure公布了其在研基因疗法AMT-130在治疗HD的积极中期数据，该疗法显著减缓了HD患者的病情进展，uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。

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▲受此消息影响，uniQure公司股价大涨76%

AMT-130是一种基因疗法，它通过使用AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA（microRNA），利用uniQure公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。在治疗过程中，研究人员利用术中核磁共振（iMRI）成像引导，将AMT-130基因疗法直接注射到患者大脑的壳核和尾状核中（a single administration of AMT-130 through MRI-guided, convection-enhanced stereotactic neurosurgical delivery directly into the striatum (caudate and putamen))。这种直接注射的方法旨在提高疗法的靶向性和效率。  
 
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▲高剂量AMT-130显著减缓HD患者的疾病进展：接受高剂量AMT-130治疗的HD患者在24个月内疾病进展减缓达80%。脑脊液中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著降低

AMT-130的成功为其他中枢神经系统疾病的基因疗法提供了重要参考，可能促进类似药物的研发和提高给药成功率。除了uniQure，其他多家公司也在开发HD疗法，包括Neurocrine Biosciences、Wave Life Sciences和PTC Therapeutics等。
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▲AMT-130直接注射到大脑的壳核和尾状核中

在神经外科手术和介入治疗中，精准的路径规划、目标脑区的定位以及药物递送的有效性是几个核心问题。传统的Co-Registration技术在大脑轻微位移时存在风险，可能导致给药的准确性降低。   

AMT-130基因疗法使用术中MRI成像引导技术，向大脑指定位置直接注射，定位精准、安全性强，且可评估治疗效果。正在成为大脑基因疗法中不可或缺的一部分，将被广泛应用于其他药物的研发中，提高治疗效果和给药成功率。
          
浦灵生物建立了亚洲首个术中磁共振（iMRI）大脑精准导航和递送系统，该系统结合了CT、DSA、超声等相关介入技术，形成了一整套器官和组织的靶向精准递送技术。这些技术可以大幅提高脑部给药的成功率和效率。
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浦灵生物的术中MRI成像引导技术具备以下六大核心优势：
  1. 跨越血脑屏障：直接跨越血脑屏障，最大化局部药效，同时减少总药量需求。
  2. 高精度给药：术中核磁引导的给药提供亚毫米级的准确性和精密度。
  3. 实时优化：药物大脑定位注射可视化，对大脑穿刺流程进行实时优化。
  4. 增强药物分布：对流增强递送（CED）技术增强微量药物在目标结构的分布。
  5. 实时数据生成：实时生成药物注射后目标脑区的覆盖数据。
  6. 临床转化：利用相同技术和设备，向临床试验进行有效转化。   
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浦灵生物的这一创新技术，提高了中枢神经直接给药的精准性和安全性，为基因疗法等相关药物的临床前研究提供了强有力的支持。浦灵生物的术中MRI成像引导技术为直接注入大脑的创新疗法提供了新的应用前景，为新药研究开发带来更高效和安全的给药方式选择。

联系我们，获取术中MRI成像引导技术资料：
021-50435616 / 13671828122（张老师）
bd@prisysbiotech.com


[1]https://www.uniqure.com/assets/uploads/AMT-130-IA-update-July-2024.pdf
[2] https://ir.clearpointneuro.com/news-events/press-releases/detail/1031/clearpoint-neuro-inc-congratulates-uniqure-on-completion

关于浦灵生物






上海浦灵生物科技有限公司是一家专业从事新药的临床前和准临床评估及新药技术开发的“高新技术企业”和“上海市专精特新中小企业”，并获得AAALAC完全认证。

浦灵生物致力于成为大动物药理药效研究领航者，专注于新药临床前和准临床评估、新药技术开发。提供基于非人灵长类（食蟹猴）等多种实验动物的疾病模型、药理药效研究、安全性评价、生物标志物研究和机制概念验证等服务。浦灵生物建立了符合制药工业标准的转化医学中心，已与众多国内外TOP药企、生物技术公司、学术机构研究建立了长期合作。

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